中新网湖南新闻6月23日电 (刘双双 杨湘徽 刘曼)在湖南湘江新区海凭医疗器械产业园里，侨企湖南思为康医药有限公司(以下简称“思为康”)没有任何显眼的标识。曾在美国师从“CAR-T细胞疗法之父”Carl June的胡璧梁博士，在自己的实验室里酝酿着一场CAR-T技术的新变革。
“目前国内上市的CAR-T细胞药物均为第二代技术，我们正在推进的为第四代双靶点CAR-T技术。从目前的临床数据看，它的安全性大大提高，也可以更好地清除肿瘤细胞。”作为一名致力于攻克癌症的科研工作者，思为康总经理胡璧梁始终坚信，“生物创新药是解码人类重大疾病的‘芯片’，对肿瘤、基因遗传疾病、自身免疫等重大疾病具有不可替代的显著疗效。”
带着技术与梦想回家
CAR-T全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。2012年，Carl June团队用此疗法成功治愈急性白血病复发的小女孩Emily，无复发生存十余年，堪称医学界奇迹。2013年，该疗法被《科学》杂志评为十大科学突破之首。
这一年，年轻的胡璧梁取得美国南加州大学生物免疫工程博士学位，次年便加入Carl June团队，三年时间取得重大突破，与导师合作开发了世界上首个第四代IL-18分泌型CAR-T技术。
胡璧梁深知这一技术对于未来医学界的重大意义。2017年，当世界上首个CAR-T新药Kymriah上市获批、翻开细胞免疫治疗史上重要一页时，身在美国的胡璧梁内心波澜迭起。他既为生物领域的这一成就激动，也为这一新药不是出现在中国而遗憾。
彼时，国内已有同行及June团队的海归同事开始跟进。掌握着更为先进的第四代CAR-T技术的胡璧梁内心的愿景越发强烈：“如果这项技术能让中国患者不出国门就能得到世界最先进的抗肿瘤治疗，该多好！”
同一年，被称为力度广度史无前例的“长沙人才政策22条”重磅推出。长沙积极实施高精尖人才领跑、紧缺急需人才集聚、青年人才筑梦、“长沙工匠”铸造和国际化人才汇智五大工程，其后迅速配套推出5个细则和32个实施办法，建立起“1+5+N”人才体系。
长沙的生物医药发展势头也引起胡璧梁的关注。这里汇聚着圣湘生物、三诺生物、科伦制药、楚天科技等大批知名企业，涵盖创新药、医疗器械、基因技术等领域，不断成熟和完善的发展环境令胡璧梁怦然心动。
2018年，在美国已成家立业的胡璧梁毅然选择回国。他以“造福更多白血病和恶性肿瘤患者”为使命，在家乡创办湖南思为康医药有限公司，致力于为肿瘤患者提供疗效更好、安全性更高的CAR-T细胞免疫治疗方案。
在各方支持下，公司很快在长沙建起2300平的两层办公楼，建起完整的质控检测实验室、GMP级别的基因载体制备间和15个独立的CAR-T细胞制备间。
三年时间，胡璧梁潜心研究，完成CD19和BCMA双靶点的CAR-T四代技术落地，并结合基因编辑技术，开发出国际领先的SAFET技术平台。通过该平台，可以自动预防和降低细胞因子风暴，消除神经毒性，这一新药可以治愈已上市CAR-T药物治疗无效或者复发的肿瘤病人。
“在生物领域，创新药的研发是个漫长而困难的过程。”胡璧梁深知，一款创新药的研发平均需要花费10年时间、10亿美元、成功率10%。这意味着，不管自己的抱负与研发技术有多牛，这场创业都将面临时间与资金的考验。
全球领先技术“乘风破浪”
凭借自身的科研技术和湖南湘江新区友好的创业环境，胡璧梁在创新推进CAR-T细胞疗法本土化落地的同时，成功获批两项国际PCT专利、3项发明专利、1项软件著作权专利。
2020年，长沙设立“优才贷”风补资金，精准解决高层次人才及其企业融资问题。胡璧梁借此获得150万元贷款。2021年，他又获得湖南省留学人员创业启动支持计划项目一等奖；同年海峡两岸经贸交易会上，思为康成为湖南唯一上榜的中国“2021最具成长潜力的留学人员创业企业”。
荣誉纷至沓来，资本也抛来橄榄枝。很快，思为康便成功获得A轮融资4000万元，公司发展进入“快车道”。
思为康的“乘风破浪”与湖南湘江新区的同频支持、产业规划密不可分。湘江新区将生物医药及大健康产业列为10条重点产业链之一，将生物医药从小做大，逐渐形成完善的生态圈。这也促成2022年思为康能与医疗装备领军企业楚天科技达成合作，成立楚天思为康基因科技(长沙)有限公司，用以解决CAR-T细胞商业化生产等难题。
目前，湘江新区生物医药总产值超900亿元，产业链企业2100余家(含9家上市企业、109家规上企业)，正加速向千亿级产业集群迈进。作为回国创业的生物技术引领者，胡璧梁也在耐心期待属于自己的收获时节。
“将临床试验的成果转变为成熟的药品，这个过程还大约需要三年时间。企业将全力以赴，争取湖南首款CAR-T细胞治疗上市产品早日亮相。”展望未来，胡璧梁依然充满自信。
漫长考验背后的不变初心
谈及最新进展，胡璧梁称，自己对实体瘤的CAR-T药物实验正在研发阶段。与此同时，公司适用于骨髓瘤的新药已进入临床I期阶段。
据了解，思为康前期临床研究论文于2021年在Nature子刊《cell discovery》上发表，证明通过CAR-T细胞自动分泌细胞分子风暴拮抗剂，加上自研的SAFET技术平台可以自动降低CAR-T副作用，可以有效预防降低细胞因子风暴，已经获得中国和美国的发明专利授权。临床治疗效果显示，其疗效及安全性远超目前同类新药，这是一个振奋人心的开端。
“国内临床I期的三位患者接受治疗后，骨髓中肿瘤细胞均完全清除，且都没出现细胞因子风暴和神经毒性反应。”提到这一结果时，在临床期一直保持低调的胡璧梁掩饰不住内心的兴奋。
胡璧梁同时坦言，CAR-T作为新型疗法，其成本之高远超普通病人的想象。为病人采血后，公司便会进行单个核细胞分离、T细胞的纯化和激活，然后将嵌合抗原受体基因转入患者T细胞、体外完成CAR-T细胞扩增、质控、质量放行等流程，最后形成大约50毫升的CAR-T细胞药物制剂，重新回输至病人体内。目前推进的I期临床试验，一位病人的成本就高达100万元，这些费用全由公司自负。
由于资金有限，临床I期的试验结果虽然理想，但进程较慢，且这种个体疗法决定了要三四个月才能完成一个病人的临床试验及观察。这些都是巨大的时间成本和经济成本。
2023年，思为康的“靶向BCMA-CD19的安全型嵌合抗原受体T细胞注射液”拿到了国家1类新药的临床试验批文。这是湖南省第一个生物创新药临床实验批文(IND)，2024年初进入关键的I期注册临床试验，“如果顺利的话，三年后，我们的第四代CAR-T新药便会上市。”胡璧梁透露。
据介绍，除了癌症领域，CAR-T疗法还有望治疗自身免疫、慢性感染、纤维化和衰老，并可能促进健康及预防衰老。这种活细胞药物的巨大潜力，才刚刚拉开序幕。
“生物医药创新就像是一次长征，始于创新，坚持价值，终成梦想。未来，我们将继续在这条长征路上拼搏奋进，争当人民健康的守护者。”胡璧梁说。(完)
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